很多人一提到癌症之王，都自然想到了肝癌、胰腺癌。但实际上儿童也有癌症之王，因其恶性程度高、治疗难度大，也被称为儿童肿瘤之王，那就是神经母细胞瘤（NB）。小儿神经母细胞瘤属于比较罕见的疾病，该病原发部位隐蔽且广泛、无特异表现和体征、癌细胞转移较快，早期诊断十分困难，容易误诊、漏诊。

对于低危组神经母细胞瘤患者，靠单纯的观察或者是手术治疗往往可以取得很好的效果；但是高危组，即使综合各种强化的治疗方案，预后仍然不理想。中国肿瘤学大会暨小儿肿瘤专业委员会（CCCG）第十四届全国小儿肿瘤学术会议，天津医科大学肿瘤医院赵强教授就神经母细胞瘤的诊疗进展做了汇报。

年龄与NB生物学特征

1、INRG危险度分级将年龄18个月、12个月及12-18个月的没有NYVN扩增的4期患儿划分为截点，其中以18个月为主。

2、染色体结构变异、MYCN扩增具有年龄依赖性，年龄越大，这些生物学不良因素累积发生越多。

3、其它风险因素与年龄的关系：

• 年龄愈大，预后不良因素愈多；
• INSS1、2、4s期在20个月前为主；预后不好的倍性在14个月后为主；组织学预后不良型在17个月后为主。

NB与组织学分型

1、节细胞神经母细胞瘤（结节型）需要特别注意，虽然按照正常的神经母细胞瘤来治，但是其效果跟别的两个节母细胞瘤还是有区别的 。

2、ALK蛋白高表达与NB中，且ALK突变与高、中危NB患者的预后较差相关；目前克唑替尼处于治疗复发难治NB临床试验。

3、目前仍没有上市的极光激酶抑制剂，Alisertib是武田制药研发的极光激酶A抑制剂；极光激酶A抑制剂用于神经母细胞瘤的治疗正在探索阶段。

NB与分化

肿瘤分化程度是影响预后的重要因素：

1、诱导NB分化是目前解决NB复发，根除NB微小残留病灶的根本

2、已纳入NB标准治疗的诱导化疗药物为顺式维甲酸

3、其他目前在研究的诱导分化治疗：ibrutinib（BTK抑制剂）、ALK抑制剂

针对MYCN基因下游的靶向治疗

1、二氟甲基鸟氨酸（DFMO)治疗复发/难治性神经母细胞瘤I期，耐受性可，12例SD，6例PD

2、瑞博西尼治疗神经母细胞瘤I期，耐受性可，7例SD

3、极光激酶抑制剂治疗复发/难治性神经母细胞瘤I期，耐受性可，1例CR，2例PR

NB与DNA倍性

1、超二倍体生物学活性较二倍体和亚二倍体好，细胞增值能力低，对化疗敏感

2、超二倍体或近三倍体核型提示预后好；近二倍体或四倍体核型预后差

3、对于没有MYCN扩增的病人，如果倍性不良，则提示预后不好